Opnieuw duur medicijn voor zeldzame ziekte niet vergoed

Opnieuw wordt een nieuw geneesmiddel voor een zeldzame ziekte niet in de zorgverzekering opgenomen, omdat het te duur is, meldt zorgminister Ernst Kuipers. Het gaat om Libmeldy, een eenmalige gentherapie voor kinderen met een zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte (metachromatische leukodystrofie).

Een behandeling met Libmeldy kost 2,9 miljoen euro per patiënt. Nederland heeft samen met België en Ierland onderhandeld met de leverancier van het middel, het Britse bedrijf Orchard Therapeutics, over een lagere prijs. Het Zorginstituut Nederland adviseerde een korting van 60 tot 85 procent. De leverancier was daar echter niet toe bereid, schrijft de minister aan de Tweede Kamer.

In Nederland wordt metachromatische leukodystrofie bij twee of drie kinderen per jaar vastgesteld. Hun lichaam breekt een stof af die zenuwcellen beschermt. Patiënten krijgen een verstandelijke beperking en hebben steeds meer moeite om te lopen, praten, horen en zien. Ook kunnen ze epilepsie krijgen. Enkele jaren na de diagnose overlijden ze. Maar als kinderen nog geen symptomen hebben, kunnen ze Libmeldy krijgen. Dan worden genen ingebracht, die zich verspreiden en delen, zodat het lichaam alsnog de benodigde stofjes aanmaakt. Dat voorkomt dat ze ziek worden en overlijden.

Kuipers besloot vorige maand om een ander middel, Trodelvy, niet in het basispakket op te nemen. Dat middel kan worden gegeven aan mensen die een agressieve vorm van borstkanker hebben en niet meer beter worden. Door behandeling leven zij gemiddeld 5,4 maanden langer. Dat kost bijna 69.000 euro per patiënt. Ook dat is te veel geld in verhouding tot wat het oplevert, aldus de minister. Nederland probeerde tevergeefs om de leverancier, het Amerikaanse Gilead Sciences, zover te krijgen de prijs met 75 procent te verlagen.

Het komt overigens zelden voor dat een medicijn wordt geweigerd in het zorgverzekeringspakket.