Toezichthouder: haal medicijn tegen sikkelcelpijn van de markt

Een medicijn tegen pijnaanvallen bij mensen met sikkelcelziekte wordt waarschijnlijk van de markt gehaald. De Europese toezichthouder, het EMA in Amsterdam, adviseert om de vergunning van het middel crizanlizumab in te trekken. De Europese Commissie moet een besluit nemen.

Mensen met sikkelcelziekte hebben niet genoeg cellen die zuurstof transporteren in het bloed. In Nederland worden elk jaar ongeveer vijftig baby's geboren die de ziekte hebben. Patiënten zijn eerder vermoeid, hun organen kunnen beschadigd raken en ze hebben vooral veel pijnaanvallen. Crizanlizumab, door farmaceut Novartis verkocht onder de merknaam Adakveo, was in 2020 toegelaten om die pijnaanvallen te voorkomen bij mensen van 16 jaar en ouder.

Bij een nieuwe beoordeling bleek het middel echter geen effect te hebben. Patiënten die crizanlizumab kregen, moesten even vaak met hevige pijnaanvallen naar een dokter als mensen die een placebo kregen. En in sommige gevallen werkte de placebo, een zoutoplossing zonder effect, zelfs beter dan het medicijn. Zo hadden mensen met de placebo minder vaak medische behandeling thuis nodig dan mensen die crizanlizumab namen. De voordelen wegen niet op tegen de mogelijke risico's van bijwerkingen, aldus het EMA.

De toezichthouder adviseert patiënten die vragen hebben om contact op te nemen met hun arts of apotheker.